Эта мутация, встречающаяся у 85 % больных муковисцидозом, приводит к тяжелым респираторным заболеваниям и другим осложнениям здоровья, сообщает Ferra.
Используя праймированное редактирование (prime editing) — технику, позволяющую точно изменять геном, не вызывая двуцепочечных разрывов ДНК, — команда исправила мутацию в клетках легких человека, восстановив функцию клеток до уровня, сопоставимого с тем, который достигается при использовании ведущего на сегодняшний день препарата Trikafta. Однако в отличие от Trikafta, который требует ежедневного приема и может иметь серьезные побочные эффекты, этот новый подход может предложить одноразовое и постоянное решение проблемы.
Дальнейшие шаги связаны с разработкой механизмов доставки механизма "прайм-редактирования" для воздействия на клетки легких в живых организмах.