Мальчик, страдающий редчайшим генетическим заболеванием, может остаться без жизненно важного лекарственного препарата - Караван
  • $ 494.87
  • 520.65
-1 °C
Алматы
2024 Год
22 Ноября
  • A
  • A
  • A
  • A
  • A
  • A
Мальчик, страдающий редчайшим генетическим заболеванием, может остаться без жизненно важного лекарственного препарата

Мальчик, страдающий редчайшим генетическим заболеванием, может остаться без жизненно важного лекарственного препарата

8-летний житель Нур-Султана Ернар АЛИБЕКОВ страдает от синдрома вялой кожи, при котором нарушается синтез коллагена, что вызывает преждевременное ее старение. По некоторым данным, это заболевание встречается у одного ребенка на 2 миллиона.

  • 12 Февраля 2021
  • 719
Фото - Caravan.kz

Из-за генетического сбоя у мальчика не менее тяжелые сопутствующие диагнозы: первичный иммунодефицит и патологии со стороны внутренних органов.

Ернар – один из 75 пациентов с первичным иммунодефицитом (далее – ПИД) во всем Казахстане.

Это означает, что организм таких людей не способен защищать себя от вирусов и бактерий. Они не могут безопасно перенести ни одну болезнь. ПИД не лечится, прием медикаментов показан пожизненно, некоторым больным дается инвалидность. Именно заместительная терапия человеческим иммуноглобулином – единственная надежда на полноценную жизнь. В буквальном смысле вся их жизнь зависит от лекарств.

Четыре месяца назад родители детей с ПИД, выяснив, что важнейшего препарата, который они получали от государства последние годы, может не быть в 2021 году, начали бить тревогу.

Куда они только не обращались со своей проблемой – чтобы не меняли привычное лекарство на более дешевый аналог: писали Президенту РК К. К. Токаеву, в министерство здравоохранения, последним рубежом стали социальные сети. Кто-то из пользователей даже предложил казахстанским мамам обратиться к российскому шоумену Андрею Малахову, чтобы быть услышанными.

“Благодаря заместительной терапии подкожным препаратом “Гамманорм” наши дети могут получать лечение, не выходя из дома. Полное или частичное отсутствие собственного иммунитета делает их беззащитными перед любыми инфекциями. Последствия от отсутствия необходимого препарата или несвоевременного лечения могу быть плачевными… У многих пациентов заканчиваются его запасы. У кого-то они уже закончились. Перевод на внутривенный иммуноглобулин значительно затруднит жизнь пациентов и их родных,” – пишут родители в своем письме. Сейчас по ответу минздрава для детей с ПИД в рамках ГОБМП возможно обеспечение на 2021 год препаратом “Киовиг” – иммуноглобулином для внутривенного введения.

– Из роддома нас выписали с формулировкой “здоровый ребенок”. Через несколько дней после выписки у него пошла обильная рвота. Мы обратились в больницу, и с тех пор начались проблемы со здоровьем. Я Ернара родила в 22 года, сама абсолютно здоровая, ни на каких учетах не состою. После 2 месяцев появились первые изменения во внешности. А в 2014 году нам поставили диагноз ПИД, – вспоминает Зебинса ТУЛЕБЕРГЕНОВА, мама ребенка. – У таких пациентов организм самостоятельно не вырабатывает свой защитный иммунитет. Приходится постоянно пополнять организм живыми человеческими иммуноглобулинами, поэтому препарат дорогой. “Гамманорм” мы получаем уже больше 5 лет, раз в неделю. Он нам необходим пожизненно, так как иммунодефицит не лечится. Если прекратить прием, то в нашем случае у ребенка развивается пневмофиброз легких. А любой подхваченный вирус, инфекция дают осложнения.

После того, как мы начали принимать этот препарат, почти не болеем, ребенок чувствует себя хорошо. Раньше каждый раз попадали в реанимацию, мы практически жили в больницах. Недавно прошли полное обследование, анализы в норме, эффект колоссальный, наблюдаю значительные изменения в его здоровье. Препарат удобен тем, что не надо никуда выходить, я сама его ввожу, находясь дома.

Замкнутый круг

Бушующий второй год по всему миру COVID и без того несет потенциальную угрозу пациентам с ПИД.

Родители с ужасом представляют, что, если их детям придется переходить на новый препарат, они должны будут постоянно посещать лечебные учреждения. И это – во время карантина. Риски подхватить какую-нибудь внутрибольничную заразу резко возрастут.

Кроме того, они переживают за возможные побочные эффекты и не желают на своих детях каждый раз испытывать новое средство.

– Новый препарат будет нужно получать каждые 3 недели, для этого каждую неделю собирать анализы, документы, ложиться через портал на 2–3 дня в больницу. Представляете, какая это психологическая травма для ребенка! – продолжает мама Ернара. – У них и так нет иммунитета, а после больниц цепляются новые вирусы, выписываемся, и он опять начинает болеть. Это какой-то замкнутый круг! И не вариант для наших детей.

Также есть пациенты, которые ранее плохо перенесли внутривенный иммуноглобулин, – были аллергические реакции, непереносимость, то есть он им не подходит. Например, в 2014 году, когда нам поставили диагноз ПИД, мы сильно заболели, попали в реанимацию, и ему там капали внутривенно иммуноглобулин. Так вот, у него были высокая температура, озноб, одышка. Кроме того, в нашем случае из-за генетической патологии у Ернара вообще нет доступа к периферическим венам! Нам всегда очень сложно сдавать анализы – это целая проблема, не могут попасть в вену, не могут поставить катетер, так как сосуды тоже дряблые и тонкие, лопаются. Я не хочу рисковать, вводить новый препарат: никто гарантию не дает, что не будет “побочки”. Поэтому мы хотим, чтобы нам оставили то средство, которое мы получали. Есть дети, которые уже без препарата, у нас еще осталось несколько флаконов. Дальше не знаю, что будет.  Казахстанским детям срочно нужно самое дорогое лекарство в мире

В 2017 году Тамара Дуйсенова, в то время министр здравоохранения и социального развития, с которой родители Ернара встречались, взяла ситуацию на контроль — их обеспечили препаратом из местного бюджета. “Гамманорм” был внесен в список бесплатных лекарств для пациентов с ПИД. С тех пор они получали его без проблем.

Обычный ребенок

Ернар болеет с рождения. Кроме синдрома вялой кожи и дефекта иммунной системы у него множественный пневмофиброз легких, бронхиальная астма, врожденный порок сердца, однако даже такие диагнозы не преграда, чтобы получать образование. Мальчик учится во втором классе общеобразовательной школы Нур-Султана, правда, по состоянию здоровья на дому.

– Когда он чувствует себя хорошо, я договариваюсь, чтобы он ходил в школу, общался с одноклассниками. Он до сих пор ругается, что я оформила домашнее обучение. В прошлом году периодически посещал школу, но в этом учебном году из-за карантина его не пускают, – говорит Зебинса Тулебергенова.

Кстати, несколько лет назад родители Ернара смогли решить один из главных жизненных вопросов – жилищный, в положительную сторону:

– Когда у нас стоял вопрос покупки своего жилья, нам сильно помогла волонтер Айдын. Она провела большой благотворительный проект. Там участвовали звезды. Люди его поддержали, и мы собрали половину суммы и купили в ипотеку квартиру в Нур-Султане в 2018 году. Так вот, мы купили жилье в том же доме, где до этого снимали, где Ернар появился на свет. Чтобы ему было комфортно. Потому что здесь все его знают с рождения, хорошо принимают, никто не выделяет, что он такой особенный, к нему привыкли.

Когда в город выезжаем, бывает, дети пальцем показывают, но я его учу, чтобы он не обращал внимания, он сам по себе духом сильный мальчик, говорит: “Мама, мне всё равно”.

Мы постоянно его хвалим, что он самый лучший, самый хороший, самый красивый, постоянно стараемся поднимать самооценку.

Однако родителям Ернара всё время нужно быть начеку – чтобы мальчишка чего не подхватил, они вынуждены поддерживать дома стерильную среду.

– У нас дома из мебели только кровати и шкаф. Мы всю бытовую химию поменяли на гипоаллергенную, у нас на матрасах специальные чехлы, которые защищают от клещей, – рассказывает Зебинса. – Постельное белье – всё шелковое. Используем очистители, увлажнители. Никаких растений и животных дома. Придерживаемся также правильного питания, у него высокобелковая диета, стараюсь максимально убирать глютен из пищи. Потому что есть проблемы с желудочно-кишечным трактом.

Целый день у нас идет борьба за жизнь, постоянно процедуры, без медикаментов не проходит ни одного дня: пьем лекарства, витамины по времени.

Несмотря на свою необычную внешность, Ернар – самый обычный ребенок. Он любит делать то же, что и его сверстники – учиться, читать, играть, гулять, и даже его мечты о будущей профессии – в русле современных тенденций.

– Он очень общительный, открытый, прямолинейный мальчик. Никогда не стесняется донести то, о чем думает, никого не боится, сильный духом, я иногда сама удивляюсь. Он умный, много чего знает, интересно рассказывает, где-то даже меня учит. Любит собирать конструкторы “Лего”. Ходил на рисование, на шахматы, на робототехнику. Еще ищет себя, но всё больше склоняется к тому, чтобы стать игровым блогером. Мечтает купить игровой компьютер!

АЛМАТЫ